由东北大学研究生院兼职讲师Atsushi Suzuki领导的研究小组将基因导入成年小鼠内耳的内毛细胞(接收声音并将其传输到大脑的感觉细胞)一种低侵袭性高发生率的新方法被建立并发表在英国科学杂志《科学报告》上。

 到目前为止,对于成年后发生的感音神经性听力损失还没有有效的治疗方法,因此需要研究和开发新的治疗方法。治疗耳聋的主要候选药物之一是将病毒用于内耳细胞的基因转移,但由于内耳被细小而坚硬的骨头包围,因此在不损害内耳的情况下施用病毒是困难的。此外,对于现有的病毒类型,很难将基因快速导入内毛细胞。
 
 因此,该小组通过创造一种新的特殊病毒类型并将其与不易损伤内耳的病毒给药方法相结合,成功地以有效和微创的方式引入了该基因。根据此次确立的方法,有可能利用各种疾病模型小鼠来评价基因治疗对噪声性耳聋、年龄相关性耳聋等感音神经性耳聋的效果。

 由于腺相关病毒已在临床上应用于人类,因此有望为人类成人感音神经性听力损失的基因疗法的开发做出贡献,目前尚无有效治疗方法可用。

论文信息:【科学报告】在成年小鼠中使用祖先AAV进行人工耳蜗基因治疗:完全转导内毛细胞而无耳蜗功能障碍

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