由川崎医科大学副教授 Takuya Fukasawa、广岛大学 Tetsushi Sakuma 和国立癌症中心研究所所长 Toshikazu Ushijima 组成的研究小组,利用将基因组编辑应用于癌症的基因转录调控技术,成功抑制了增殖.
在癌症的发展和进展中发挥作用的基因称为驱动基因。目前,针对该驱动基因的小分子化合物和抗体药物正在开发用于许多癌症,但其中一些基因很难被发现。
近年来,开发了“CRISPR/Cas9”系统,可以轻松地在基因组的任意位置删除或插入碱基序列。应用这项技术,研究小组创造了一种“多引导CRISPRi(crisper interface)”,它与肺癌和食道癌相关的基因区域结合并抑制它们的表达。它是一项新技术,可以解决常规靶向药物开发中存在的问题,可以作为开发针对尚未开发出靶向药物的癌症的治疗方法的基础,并且其开发成本较低。
许多维持生命所必需的基因在人体内表达和读取。它的表达调控通常是通过将多个转录因子与称为启动子的 DNA 区域结合来进行的。本次开发的技术应用“CRISPR/Cas9”技术在癌细胞中表达转录抑制因子,并将其与目标驱动基因启动子上的目标位置结合。结果,基因信息无法读取,基因不起作用。在动物实验中,证实了对肿瘤生长的抑制。
该系统还可以应用于其他癌症相关基因,使其无法同时读取多个目标基因(多引导)。此外,它有望成为一种创新技术,可应用于癌症以外的疾病相关基因。