东京大学大学院医学系户田达志教授和神户大学大学院大学院神经病学系上中武博士通过药物数据库分析批准了治疗恶性黑色素瘤的药物。发现已被使用的双芬尼具有抑制帕金森病进展的潜力。
帕金森病是一种进行性顽固性神经系统疾病,表现为运动症状,例如由于大脑中多巴胺能神经元减少而导致的四肢颤抖和步态障碍。 据说 65% 到 1% 的 2 岁以上的人会发生这种疾病,是世界上最常见的神经退行性疾病之一,但尚未发现抑制其进展的根治性治疗药物。
户田教授和他的同事们专注于大阪大学冈田瑞三教授于2014年开发的药物筛选方法。这是一种利用全基因组关联研究的结果以及药物数据库和蛋白质-蛋白质相互作用的数据库,从已经被批准用于特定疾病的药物中寻找可用于其他疾病的新药物的方法。)确定新的治疗药物。在这项分析中,批准用于 57 种其他疾病的药物被确定为帕金森病的潜在治疗剂。
使用确定的候选药物对培养的细胞和小鼠的帕金森病模型进行验证表明,dabrafenib 可抑制帕金森病中神经毒性诱导的细胞死亡和多巴胺能神经细胞死亡。已表明它具有抑制疾病进展的潜力.
从头开发一种药物并将其投放市场需要巨大的成本和时间(每种药物 1 亿日元,平均 1000 年)。Dabrafenib 是一种已经获批的药物,有望降低临床应用的成本和时间。未来,我们计划继续研究最适合帕金森病患者的剂量和给药方法。
纸张信息:[人类分子遗传学] 利用全基因组关联研究(GWAS)-数据重新利用抗黑色素瘤药物达拉非尼(dabrafenib)进行帕金森病药物筛选