由东京大学 Hiromitsu Nakauchi 教授领导的一个研究小组开发了一种方法,该方法可以使用受精哺乳动物卵的病毒感染,通过基因组编辑轻松进行基因重组。预计无需特殊技术就可以创造转基因动物并治疗复杂的遗传疾病。
基因组编辑技术插入基因是利用转基因动物进行基础研究的基础,也是治疗遗传病的有用技术。最近的技术进步使得在受精卵阶段应用基因组编辑技术成为可能,但与基因破坏不同的是,基因插入需要先进的技术并限制了可以引入的基因长度。...作为将基因导入细胞的高效且简便的方法,有使用病毒载体的方法,但与一般细胞不同的是,哺乳动物受精卵具有透明带(受精卵着床前包围受精卵的糖蛋白)。由于受到膜的保护,因此难以应用。
研究小组发现,与普通病毒载体不同,单链DNA病毒“腺相关病毒”可以通过透明带感染各种哺乳动物的受精卵。利用这一特性,可以将通过电穿孔的基因改造技术“CRISPR/Cas9基因组编辑”与使用腺相关病毒的供体DNA导入相结合,使用特殊的设备和技术。载体。我们在未使用的情况下成功地在受精卵阶段敲入了一个长链外源基因。此外,我们使用相同的方法成功地对裸鼠进行了基因治疗,裸鼠是免疫缺陷模型动物。
该方法被认为适用于范围广泛的哺乳动物,有望成为生物学和医学研究的基础技术,并使家养动物的基因治疗成为可能。