东北大学的 Takaaki Abe 教授、冈山大学的 Kenichiro Hayashi 教授、Jichi 医科大学的 Hitoshi Kosaka 教授和筑波大学的 Kazuto Nakata 教授开发了具有抑制线粒体疾病进展作用的化合物,这是一种难治的疾病.一旦确认安全性,我们计划进入线粒体疾病患者的临床试验。

 线粒体是细胞中的细胞器之一。它扮演一个工厂的角色,消耗氧气并产生一种叫做 ATP 的物质,用作细胞的能量来源。线粒体病是一种由于遗传性线粒体功能障碍导致细胞内不能产生ATP的疾病,在日本已确诊约700名患者。从幼儿时期开始,症状出现在神经、肌肉、循环系统、眼睛、消化系统等各个器官,虽然进展很快,但没有有效的治疗方法。到目前为止,除了对出现症状的器官进行对症治疗外,没有其他对策。

 东北大学的一个小组在分析尿毒症患者的血液物质时发现,一些内源性化合物具有增强 ATP 产生的作用。此外,当将其施用于线粒体疾病患者的细胞以研究哪种化合物具有作用时,发现当施用称为 MA-5 的化合物时会产生 ATP。此外,当对患有线粒体疾病的小鼠以及细胞给药时,证实可以明显延长寿命。这一成就可能会导致一种尚未治愈的线粒体疾病的治疗药物。

 MA-5已进入安全确认测试,并已完成国内外专利申请。作为一种原产于日本的新药,它将极大地促进医疗和医疗行业的发展。此外,线粒体功能障碍还与肌萎缩侧索硬化、帕金森病、阿尔茨海默病、糖尿病等有关,因此对这些疾病的治疗效果是可预期的。

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