肺部有数亿个称为肺泡的小囊状组织，在肺泡表面，有一种物质含有一种叫做表面活性剂的蛋白质，有助于扩散肺泡。肺泡蛋白沉积症是这种物质因某种原因在肺泡内蓄积的疾病。特别是先天性肺泡蛋白沉积症在日本是极为罕见的遗传性疾病，已被指定为疑难杂症。...

　患者为1岁女童，因免疫缺陷于2015年3月入院。根据树突状细胞（一种免疫细胞）丢失引起的肺泡蛋白沉积症的测试结果，造血细胞移植使治愈成为可能。造血细胞来源包括骨髓、脐带血、外周血，患者5月接受脐带血移植，但移植失败。于是，在7月份，以父亲为供体进行骨髓移植，出现了移植细胞与患者组织发生不相容反应的急性移植物抗宿主病等并发症，但经过艰苦的治疗后康复。十一月。我可以出院了。除并发症外未见严重副作用，移植后树突状细胞恢复，肺泡蛋白沉积改善。

　既然造血细胞移植已经治愈了先天性肺泡蛋白沉积症，那么造血细胞移植可以治愈以先天性缺陷导致的原发性免疫缺陷为背景的各种疑难杂症，就做到了。然而，还有一些不清楚的点，例如树突状细胞丢失的原因。目前，我们正与东京医科齿科大学顽固疾病研究所生物防御系Toshitoshi Oki教授的一组教授合作，阐明这些原因，并希望导致安全有效治疗方法的发展增加。