国际保健福祉大学临床医学中心特聘教授（东京大学医学研究生院讲师）和东京大学的一个研究小组发现，肌萎缩侧索没有有效的治疗方法。硬化症 (ALS) 宣布已成功开发出根植于发病原因的新治疗方法。
肌萎缩侧索硬化（ALS）是一种以进行性虚弱和肌肉萎缩为特征的神经系统顽固性疾病，目前尚无有效治疗方法。 ALS大部分是非遗传性散发性ALS，研究组发现，在散发性ALS中，ADAR2酶的减少导致细胞内钙离子过度流入，并参与了运动神经元（运动神经元）的死亡。我发现它是。
在散发性 ALS 中，表达具有异常高钙渗透性的 AMPA 受体（一种谷氨酸受体）。Perampanel（产品名称“Ficompa”Eisai Co., Ltd.）是一种抗癫痫药，但已对其抑制运动神经元死亡进行了研究，因为它可以抑制谷氨酸对AMPA 受体的激活并抑制神经过度兴奋。
这一次，研究组连续90天给ALS模型小鼠口服perampanel。结果，运动功能障碍的进展和导致运动功能障碍的运动神经元的退行性丧失停止了。此外，由运动神经元引起的 ALS 特异性 TDP-43 蛋白（TDP-43 病理学）的异常细胞内定位被恢复并正常化。此外，由于运动神经元死亡导致的症状进展不仅在发病前而且在发病后都受到抑制。
作为模型小鼠的结果，perampanel是一种批准的癫痫治疗剂，其在小鼠中的有效性被证实转化为人时小于癫痫治疗所需的剂量，因此临床应用的门槛较低。预计成为 ALS 的特殊治疗方法。
