由中央实验动物研究所所长佐佐木绘里香(兼庆应义塾大学实验动物中心特聘教授)和庆应义塾大学医学院教授冈野秀之组成的世界首创通过基因组编辑创建免疫缺陷的灵长类动物模型,成功发表在美国科学杂志《Cell Stem Cell》上。通过使用比小鼠更接近人类的灵长类动物进行研究,有望为阐明各种疾病的原因和开发治疗方法做出贡献。

 到目前为止,转基因小鼠已被用于分析基因功能和阐明各种疾病发病机制,但为了开发人类疾病的治疗方法,更接近人类的灵长类动物模型很重要。 2009年,该研究小组已经成功地利用普通狨猴创造了世界上第一只“转基因(*1)狨猴”,这种狨猴是一种体型小且繁殖力高的灵长类动物。然而,用于创建人类疾病模型小鼠的“靶基因敲除技术(破坏特定基因以阻止其发挥功能的技术)”并没有适用于灵长类动物。

 在这项研究中,我们成功地创造了一种“免疫缺陷狨猴”,它通过人工编辑受精狨猴的基因组来修改参与免疫的基因,从而显着减少了免疫相关细胞。这只狨猴没有观察到正常的免疫功能,出现了与人类严重先天性免疫缺陷相似的特征。此外,免疫缺陷的狨猴可以在卫生、干净的饲养室中存活一年以上。

 未来,这种免疫缺陷狨猴有望作为人类免疫缺陷疾病模型阐明病理生理学和开发治疗方法,移植人类 iPS 细胞将促进再生医学有效性和安全性的验证。将会完成。此外,有人提出,此次开发的灵长类基因组编辑技术可能适用于自闭症和精神分裂症等人类精神和神经系统疾病的研究。

* 1) 转基因
通过将特定的外源基因人工导入细胞而成为个体的生物体

庆应义塾大学

大学学报在线编辑部

这是大学学报的在线编辑部。
文章由对大学和教育具有高水平知识和兴趣的编辑人员撰写。