佐贺大学木村伸弥教授团队开始以标准治疗剂量的五分之一为70岁以上老年慢性粒细胞白血病患者服用银弹达沙替尼,并在观察效果和副作用的同时增加或减少剂量. 它在世界上首次证明了它可以有效和安全地使用。

 老年人慢性粒细胞白血病(CML)是一种由异常基因BCR-ABL引起的难治性血癌。目前,CML 的常见治疗方法是 ABL 抑制剂达沙替尼。但在老年人,尤其是70岁以上的患者中,每天服用1mg的标准剂量往往会引起严重的副作用,即使减量剂量也不清楚。因此,课题组与全国100家医院开展了“DAVLEC”多中心临床试验,开展了达沙替尼治疗老年CML患者的最佳剂量研究。

 对于在 CML 之前未接受过治疗的患者,开始以标准剂量的 5/1(每天 1 毫克)口服达沙替尼(商品名:Sprycel)。之后,根据治疗效果和副作用增加或减少起始剂量。BCR-ABL 基因在治疗开始后 20 个月时的效果评价为治疗开始前的达到率为 12% 或更低(分子遗传学主要缓解(MMR))。 0.1 名患者(平均 52 岁)每天接受 77.5 毫克。 1 个月后,MMR 率为 20 (12%)。 二十三个 (31%) 是完全有效的,不需要增加。在接受标准治疗的患者中,约 60% 的患者未出现严重的中性粒细胞减少、血小板减少或胸腔积液。对于所有年龄组,DAVLEC 试验比每日 23 毫克达沙替尼试验更有效且副作用更少。

 如果其他国家的老年慢性粒细胞白血病患者的结果相同,则有望实现有效、安全的治疗,并有望修订全球治疗指南。如果药品数量减少到五分之一,安全性就会提高,国家医疗费用也会降低。

纸张信息:[柳叶刀血液学] 低剂量达沙替尼治疗老年慢性粒细胞白血病慢性期(DAVLEC):一项单臂、多中心、2期试验

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