藤田医科大学和京都府立医科大学的研究小组已成功开发出一种从成纤维细胞和人类 iPS 细胞生产骨骼肌干细胞的技术。
骨骼肌干细胞具有一种机制，当需要肌肉再生时，骨骼肌会重新生成，同时再次产生干细胞，为下一次再生做准备。通过应用这一点，对于难治性肌肉疾病之一的肌营养不良症，有望开发出通过移植和补充干细胞来促进再生的治疗方法，但通常处于不需要修复肌肉的状态。是如何收集非增殖性骨骼肌干细胞的问题。
到目前为止，该研究小组已经阐明，当骨骼肌干细胞增殖时，一种名为 Pax3 的转录因子会强烈表达。因此，在本研究中，我们研究了在表达小鼠 Pax3 的骨骼肌干细胞中除 Pax3 外还强表达的转录因子，结果，四种类型的 PAX3、MYOD、HEYL 和 KLF4 是来自小鼠的 Pax 阳性成纤维细胞。它被发现是诱导骨骼肌干细胞的必需基因。
结果，我们在大约一个月内成功地从小鼠、人成纤维细胞和人 iPS 细胞中诱导出 PAX 阳性骨骼肌干细胞。当将这些诱导的人类骨骼肌干细胞移植到肌营养不良模型小鼠中时，证实了导致肌营养不良的肌营养不良蛋白的异常表达得到了显着恢复，并极大地促进了肌肉再生。
这一结果表明，可以使用四种基因来生产作为骨骼肌来源的骨骼肌干细胞，未来可能会通过补充骨骼肌干细胞来实现再生医学。该研究小组的目标是开发一种用于增殖和培养大量诱导型人类骨骼肌干细胞的技术。
