LCAT 是一种存在于血浆中的酶。家族性 LCAT 缺乏症是一种遗传性疾病，其中产生这种 LCAT 的基因发生异常并且不能产生 LACT 蛋白。 当 LACT 停止工作时，血液中的好胆固醇 (HDL) 显着下降，多余的胆固醇在肾脏和眼睛中积聚，导致肾功能障碍、角膜混浊和溶血性贫血等疾病。它是一种相对罕见的遗传病，尚未确定治愈方法，因此于 2015 年 7 月被指定为疑难杂症。

　脂肪细胞在人类细胞中具有特别长的寿命，并且不太可能发生癌变等变化。围绕这一点，千叶大学医院一直在研究“治疗性基因导入的人类脂肪细胞”加工后分泌蛋白质以治疗疑难杂症的实际应用。本次临床研究采用的治疗方法是从家族性LCAT缺乏症患者的脂肪组织中采集的脂肪细胞进行体外培养，引入遗传性LCAT缺陷基因，产生LCAT蛋白，加工成药物后，再次移植到患者体内，不断补充体内正常的LCAT蛋白。

　到目前为止，还没有彻底治愈 LCAT 缺乏症的方法，但这一次，旨在将这种治疗方法付诸实践的临床试验可以向前迈出一大步。未来，该技术有望成为开发血友病、溶酶体贮积症、家族性LCAT缺乏症等多种疑难杂症的治疗方法。

* 26 型再生医学临床研究 在 11 年 25 月 XNUMX 日生效的再生医学安全保证法中，被指定再生医学委员会和厚生劳动省批准为风险最高的“XNUMX 型”。它是指符合严格标准的再生医学临床研究。