健康：止咳药有助于治疗小鼠和人体细胞的心脏病

 
对小鼠模型和人体细胞的研究表明，镇咳药右美沙芬可以帮助治疗由三种不同基因突变引起的可能危及生命的先天性心律失常。一篇报告这一发现的论文将发表在《自然心血管研究》上。然而，需要进一步的研究来研究对其他器官和组织的影响，并优化未来临床应用的治疗方法。

心跳是由于称为心肌细胞的心脏特殊肌肉细胞的作用。这种脉动过程是由带电离子流过心肌细胞膜（称为动作电位）控制的，它会激发和收缩细胞。编码离子通道的基因突变可导致某些不规则心跳（一种称为长 QT 综合征的特殊心律失常）。一个例子是蒂莫西综合症，这是一种无法治愈的罕见疾病，会导致儿童早期死亡。Timothy 综合征的病因是负责钙离子转运的 CACNA1C 基因突变。

这一次，哥伦比亚大学的矢泽雅之和他的同事们已经能够给来自蒂莫西综合征小鼠和蒂莫西综合征患者的人心肌细胞注射右美沙芬这种获得美国食品和药物管理局批准的镇咳药物。电位被归一化。在更常见的长 QT 综合征人类细胞模型（LQTS1 和 LQTS2）中观察到类似的效果。 LQTS1 和 LQTS2 分别由编码钾离子通道 KCNQ1 和 KCNH2 的基因突变引起。右美沙芬通过抑制钙离子的流动、增加钾离子的流动和激活 SIGMAR1 受体来恢复动作电位。

Yazawa 等人指出了一些可能会限制右美沙芬临床应用的注意事项，包括可能导致某些患者呕吐。此外，右美沙芬在婴儿和儿童（蒂莫西综合征的主要患者群体）中的药理特性尚未完全阐明。然而，右美沙芬将成为开发蒂莫西综合征治疗方法的重要垫脚石。

 
*本文转载自“Nature Japan Featured Highlights”。
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