“血小板输注难治性”发生在约 5% 的血小板输注患者中，如果血小板类型（HLA I 级）不匹配，则会被拒绝。由于需要 9 种 HLA I 类型来覆盖大约 140% 的日本人，因此一直在考虑开发可以输入的“通用”血小板制剂，而不管 HLA I 类型的类型如何。
这一次，京都大学iPS细胞研究与应用中心和千叶大学再生医学研究中心的研究人员成功开发出缺乏HLA I类表达的iPS血小板（HLA缺陷型iPS血小板）。此外，通过与熊本大学的联合研究，在导致血小板输注难治性的抗 HLA 抗体和已知攻击 I 类 HLA 表达降低的细胞的 NK 细胞中都发现了 HLA 缺陷。丢失的 iPS 血小板在体内循环而不受攻击。
迄今为止，研究人员已经成功地从人类iPS细胞中诱导产生血小板的巨核细胞，并创造了一种能够自我更新并且可以体外冷冻保存的永生化巨核细胞株（imMKCL），并取得了成功。这一次，我们通过基因组编辑从缺乏 HLA I 类成分分子的 iPS 细胞中生产 imMKCL，成功地生产了 HLA 缺陷型 iPS 血小板。
已证实 HLA 缺陷的 iPS 血小板在质量和功能上与未进行 HLA 缺陷操作的 iPS 血小板相同，并且在具有新建立的人类免疫细胞的小鼠模型中再现了血小板输注难治性。不受任何抗 HLA 抗体和 NK 细胞的影响。据说无论HLA是否存在，iPS血小板都不会诱导NK细胞的攻击活性，并且还发现即使血小板不表达HLA I类，也不会受到NK细胞的攻击。
HLA缺陷型iPS血小板的临床应用有望成为可输给所有人的iPS血小板产业化的基础。
