在熊本大学进行临床试验后,治疗不明原因难治性内收型惊厥性发音障碍的医疗器械“钛桥”被“事先审查指定制度”指定为罕见病医疗器械,药事 获得批准。
内收型痉挛性发声障碍是喉部内的声门闭合肌(声带)不经意收缩,导致发声时声带向内闭合(向内旋转)带来困难的疾病。肉毒杆菌毒素注射是一种常见的治疗方法,但效果平均为几个月,需要连续注射。另一方面,日本开发的“甲状软骨成形术2型”是一种钛铰接板“甲状软骨(喉软骨),垂直切开,声带和软骨附件与软骨一起向外加宽。据说使用“钛桥”固定的手术技术可以预期半永久性效果。
为了证实这种治疗方法的有效性,熊本大学耳鼻喉科进行了一项临床研究。在 21 名目标患者中的 17 名可评估病例中确认了改善。之后,在厚生劳动省的资助下,熊本大学医学院医院进行了多中心联合医生主导的临床试验。在临床试验中,在21周的观察期内,52名患者的发音困难得到明显改善,没有出现严重的不良事件或缺陷。
钛桥被指定为医疗器械“预先审查指定系统”(世界上首次开发的指定高效药物并旨在早期商业化的系统)下的第一个审查项目。某罕见病医疗器械,公司通过监管申请获得监管批文。
随着这项监管批准的获得,使用钛桥的甲状腺成形术 2 型手术有望成为内收型惊厥性发音障碍患者的一种安全可靠的治疗方法。