时智医科大学与日本理化学研究所和山梨大学合作，成功开发出一种新型分子靶向药物，对已转移至中枢神经系统的急性 T 淋巴细胞白血病 (T-ALL) 有效。
T-ALL 是一种血癌，经常从儿童发展到 AYA 一代（青少年和年轻人）。虽然正在进行骨髓移植联合抗癌药物治疗，但1990年至2001年治疗的T-ALL的35年生存率为XNUMX%，预后极差。特别是白血病细胞的中枢神经系统（脑）转移患者的生存期不能超过XNUMX年，因此迫切希望开发对脑转移患者有效的新型治疗剂。
在之前的研究中，课题组发现赖氨酸特异性去甲基化酶（LSD1）参与了T-ALL的发生，而在本次研究中，抑制LSD1导致了T-ALL的发生，我觉得可以预防。作为检查的结果，我们成功地创造了一种新的 LSD1 抑制剂，该抑制剂具有优异的脑转移性、高特异性，并且即使在低浓度下也有效。这种LSDXNUMX抑制剂显示出抑制白血病细胞向脑转移的生长并延长白血病模型小鼠存活时间的作用。如果未来通过临床试验验证其在人体中的安全性和有效性，作为世界上第一个对脑转移有效的分子靶向药物，它有望具有显着的延长生命的作用。
这一结果是导致T-ALL预后改善的重要发现，并以“一种具有赖氨酸特异性脱甲基酶1抑制活性的新型化合物、其制备方法和用途”为名申请了专利。是。目前正在与一家制药公司就临床应用进行谈判。
