庆应义塾大学冈野秀幸教授等课题组首次利用人工受体技术阐明了人iPS细胞衍生的神经干/祖细胞移植脊髓损伤小鼠中移植细胞分化的神经元的功能。
脊髓损伤是由于交通事故等外伤，对脊髓实质施加强大的外力，造成损伤，导致运动神经、感觉神经和独立神经麻痹的病症。日本每年新增SCI患者约5,000人，累计患者达20万以上。由于脊髓损伤导致的神经系统细胞损伤/损失通常是不可逆的，并且没有确定的治疗方法。
迄今为止，课题组已经报道了人iPS细胞来源的神经干/祖细胞移植治疗脊髓损伤动物的疗效。据说神经系统细胞在受损和丢失时不会再生，但作为一种划时代的方法可以弥补这一点，研究已经取得了进展。据说移植的细胞在脊髓组织中分化和移植，并通过各种机制改善运动功能。然而，直接证明通过治疗改善运动功能的详细机制的报道有限。
在这项研究中，将引入抑制性人工受体 (DREADDs *) 基因的人类 iPS 细胞衍生的神经干/祖细胞移植到脊髓损伤的小鼠中。运动功能改善后，只有移植的细胞源性神经元的神经活动受到人工受体的作用特异性抑制时，运动功能下降。这表明从移植的移植细胞分化而来的神经元被整合到神经回路中，并在改善运动功能中发挥作用。
这一结果支持了补充丢失的神经系统细胞的有效性，这是这种治疗的一个特点，并且在未来开发这种移植治疗时，改善移植细胞衍生神经元的功能很重要。
* 一种人工受体，它是体内经过基因改造的受体。当在目标细胞中表达时，只有细胞可以被操作。
