滋贺医科大学漆屋诚教授等人的研究小组与京都大学高桥凉介教授和庆应义塾大学古川义明副教授合作,与肌萎缩侧索硬化症(ALS)的致病蛋白TDP合作。成功开发了一种新的治疗性抗体,可去除 -43 的异常聚集体。

 ALS是一种严重的难治性神经系统疾病,表现为全身肌肉萎缩、衰弱,全身运动神经元随着进展而消失。减缓进展的治疗方法的开发进展缓慢,但目前尚无治愈性治疗方法,原因不明。

 然而,在ALS中,患者运动神经元细胞核中存在的RNA结合蛋白TDP-43消失,在细胞质中形成异常聚集物,导致各种导致神经元细胞死亡的不良事件。因此,TDP-43异常聚集物的去除可能与ALS的治愈性治疗直接相关,这一点备受关注。

 这一次,研究小组成功开发了一种新的治疗性抗体,可以去除 ALS 的致病蛋白 TDP-43 的异常聚集物。该抗体仅与培养细胞中异常的 TDP-43 结合以减少聚集体,并且在抑制由聚集体引起的细胞死亡方面非常有效。在大脑中产生细胞内抗体的胎鼠出生并正常发育。由于该抗体是一种自降解细胞内抗体,并且在不存在结合聚集体的细胞中会迅速降解,因此几乎不用担心因抗体蓄积引起的不良事件,作为分子靶向治疗非常有前景。

 未来需要确认再现TDP-43异常聚集体的ALS模型小鼠对ALS运动神经元的影响,并确认猴子等灵长类动物的安全性。预计这次发现的使用自分辨赋予抗体去除细胞内聚集物的独特方法将为顽固性 ALS 的治愈性治疗开辟道路。

纸张信息:[科学报告] 通过具有双重蛋白水解信号的错误折叠特异性体内消除与肌萎缩侧索硬化相关的 TDP-43 内含物

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