神户大学、东京大学和静冈大学的研究小组成功开发了一种新的基因组编辑技术“Target-AID”。 它解决了传统基因组编辑技术“必须切割DNA”的问题,由于它比传统方法更可靠,因此有望作为一种新的基因治疗方法加以应用。这项研究的结果在线发表在“科学”杂志上。
基因组编辑技术可以直接改写和操纵生物体的基因,不留下人工序列,近年来取得了显着进展,并正在世界范围内进行研究。其中,利用“人工核酸酶(人工设计来识别和切割DNA链序列的酶)”的基因组编辑技术,是在对目标DNA进行切割和修复时获得目标基因。即使在难以进行基因操作的生物材料中也有效,主要是在动物和植物中引入。另一方面,存在DNA修复过程中可能发生意想不到的序列转换,细胞可能因染色体裂解而死亡的问题。
研究小组开发的新型基因组编辑技术,去除了使用人工核酸酶的传统基因组编辑技术中的核酸酶活性,并添加了脱氨酶脱氨酶,构建了人工酶复合物。通过将其与 DNA 的特定部分直接反应并有效地引起点突变(DNA 的一个碱基被另一个碱基替换的突变),我们成功地改变了基因功能,而无需切割 DNA。... 据说DNA断裂的风险极低,与以往的核酸酶型相比,细胞毒性显着降低。
如果这项技术能够实现高效和有意的重写,更复杂和多样化的基因组编辑操作将成为可能。此外,由于不会对细胞造成过多负担且安全性高,因此有望成为加速植物育种和新药开发的技术。未来,它还被认为是一种新的基因治疗方法,用于治疗阿尔茨海默病等基本治疗方法尚未确立的疾病。