由东京大学助理教授 Hisamu Hayashi 领导的一个研究小组针对患有进行性家族性肝内胆汁淤积 2 型 (PFIC2) 的患者，这是一种顽固的儿科疾病。开始 II 期研究（医生主导的临床试验）以确认NaPB 的有效性和安全性）。临床试验协调员是近畿大学讲师Hiroki Kondo。 这是全球首个针对 PFIC2 的药物开发。
PFIC2 被指定为慢性特定儿科疾病，如果不及时治疗，它是一种顽固的疾病，会在儿童早期发展为肝功能衰竭并导致死亡。目前肝移植是唯一的治疗方法，但由于供体短缺、体力和经济负担大等问题，急需开发药物治疗方法。
PFIC2 是由一种称为 BSEP 的基因突变引起的。研究小组发现，在许多PFIC2患者中，肝实质细胞胆小管侧翼的BSEP表达减弱，每个肝实质细胞的BSEP功能降低。此外，发现作为尿素循环障碍治疗剂的NaPB提高了BSEP的细胞膜表达水平。因此，基于动物实验结果和以往数据分析，对PFIC2患者进行了NaPB的剂量递增试验，显示了对PFIC2的疗效，未观察到药物引起的副作用。
基于上述结果，计划进行以医生为主导的临床试验，旨在获得 NaPB 的监管批准。由未来医疗中心、未来医疗发展部、大阪大学儿童医院和国立儿童健康发展中心提供支持。在临床试验中，研究药物将给患者服用 24 周，其有效性将根据肝活检的肝脏组织学变化进行评估。 在截至 2018 年 3 月的临床试验期间，六名 PFIC6 患者计划在全国 2 个设施中参与。预计这项临床试验将通过大学的药物发现研究，极大地推动顽固性疾病药物的开发。
